En todas ellas, se restauró la producción de la proteína completa. Además, en pruebas con ratones con el síndrome de Hurler se observó una mejora clínica. Aunque su aplicación en humanos aún requerirá años de investigación, este avance promete una medicina genética más accesible y escalable, con el potencial de ofrecer una solución a miles de pacientes que actualmente no tienen opciones de tratamiento.