Una nueva terapia génica, llamada AMT-130, ha demostrado por primera vez la capacidad de ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington. Este avance representa un cambio de paradigma en el tratamiento de este trastorno neurodegenerativo hereditario, que hasta ahora carecía de terapias que modificaran su curso. La enfermedad de Huntington es un trastorno hereditario para el cual no existían tratamientos que alteraran su desarrollo, limitándose a manejar los síntomas. La terapia AMT-130 se administra mediante una única intervención quirúrgica en el cerebro, en la que un virus modificado entrega un micro-ARN diseñado para reducir la producción de la proteína huntingtina tóxica, que es la causa subyacente de la enfermedad. En un ensayo clínico con 29 personas, los pacientes que recibieron la dosis alta de AMT-130 mostraron una reducción del 75 % en la progresión de la enfermedad durante un período de tres años, en comparación con los pacientes que no recibieron el tratamiento. Este enfoque representa un cambio fundamental, al pasar de tratar los síntomas a atacar directamente el mecanismo que origina el trastorno.
Los investigadores advierten que, aunque los resultados son muy prometedores, aún son preliminares, ya que los datos completos todavía no han sido publicados en una revista revisada por pares.
Si se confirman estos hallazgos, el tratamiento podría abrir la vía a terapias similares para otras enfermedades neurodegenerativas de origen genético.
En resumenLa terapia génica AMT-130 ofrece una nueva esperanza para los pacientes con enfermedad de Huntington al ser la primera en demostrar que puede frenar la progresión de la enfermedad. Al atacar directamente la producción de la proteína tóxica, este tratamiento representa un avance conceptual que podría aplicarse a otras enfermedades neurodegenerativas de origen genético.