La terapia, denominada AMT-130, fue evaluada en un ensayo clínico con 29 personas. Los resultados mostraron que los pacientes que recibieron una dosis alta del tratamiento experimentaron una reducción del 75 % en la progresión de la enfermedad a lo largo de tres años, en comparación con pacientes que no la recibieron. El tratamiento consiste en una única intervención quirúrgica en el cerebro, mediante la cual un virus modificado entrega una molécula de micro-ARN. Este micro-ARN actúa reduciendo la producción de la proteína huntingtina tóxica, que es la causa principal de la enfermedad. Este es un logro histórico, ya que ningún tratamiento previo había logrado modificar el curso de la enfermedad de Huntington.

A pesar de lo prometedor de los resultados, los investigadores advierten que aún son preliminares, pues los datos completos todavía no han sido publicados en una revista revisada por pares.

Sin embargo, el potencial es enorme.

Si los hallazgos se confirman y se amplían, este enfoque podría abrir el camino para tratamientos similares para otras enfermedades neurodegenerativas de origen genético, marcando un paso crucial hacia terapias que aborden los mecanismos fundamentales de estas devastadoras condiciones.